«Мы ўзялі новы рубеж мэдыцынскага прагрэсу дзякуючы магчымасьці запраграмаваць уласныя клеткі пацыента, каб яны атакавалі сьмяротны рак», — сказаў Скот Готліб, кіраўнік Упраўленьня нагляду за якасьцю прадуктаў і мэдыкамэнтаў ЗША (FDA).
Курс лячэньня абыдзецца ў $ 475 000, але калі ў першы месяц лячэньня не будзе паляпшэньняў, то кампанія-вытворца, Novartis Pharmaceuticals, не запатрабуе аплаты.
Новую тэрапію плянуюць выкарыстоўваць толькі тады, калі рак не рэагуе на стандартныя мэтады лячэньня і вяртаецца, што бывае ў 15-20% выпадкаў.
Тэрапію праводзяць так: у пацыента здабываюць Т-клеткі імуннай сыстэмы, адпраўляюць на завод фармацэўтычнай кампаніі, дзе іх генэтычна мадыфікуюць — дадаюць новы ген з адмысловым бялком CAR, які дазваляе Т-клеткам распазнаваць і зьнішчаць ракавыя клеткі з асаблівым бялком CD19 на паверхні, характэрным для вострага лімфабластавага лейкозу. Затым мадыфікаваныя Т-клеткі ўводзяць пацыенту.
Новы сродак паказаў сваю эфэктыўнасьць у клінічных тэстах: у 83% тых, хто атрымалі Kymriah на працягу трох месяцаў, рак адступіў. Тэставаньне праводзілася на групе з 63 пацыентаў у розных шпіталях.
Востры лімфабластавы лейкоз — рак, які найбольш часта сустракаецца сярод дзяцей у ЗША. Ён пашкоджвае клеткі крыві і касьцявога мозгу.
Амэрыканская FDA выдала дазволы на дасьледаваньні 550 розных лекаў на аснове геннай тэрапіі.